리가켐바이오의 항체약물접합체(ADC) 플랫폼 기술이 적용된 항암 신약 후보가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

리가켐바이오는 파트너사인 소티오 바이오텍(SOTIO Biotech)이 개발 중인 골육종 치료제 후보물질 'SOT106'이 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 지정을 획득했다고 4일 밝혔다.

SOT106은 소티오의 LRRC15 표적 항체와 리가켐바이오의 차세대 ADC 플랫폼 기술인 'ConjuAll(콘쥬올)'이 결합된 항체약물접합체다.

LRRC15(Leucine-rich repeat-containing 15)는 정상 조직에서는 거의 발현되지 않지만 다양한 육종 암세포와 종양 미세환경에서 높게 발현되는 단백질이다. 암세포를 선택적으로 공격할 수 있는 차세대 표적 항원으로 주목받고 있다.

소티오에 따르면 SOT106은 전임상 연구에서 연조직육종과 골육종 모델 모두에서 강력한 항암 효능을 나타냈다. 또 우수한 내약성을 바탕으로 높은 치료지수(Therapeutic Index)를 확보해 임상 개발 가능성을 확인했다.

소티오는 올해 하반기 첫 환자 대상 임상시험(First-in-Human)에 돌입할 계획이다.

라덱 스피섹 소티오 최고경영자(CEO)는 "이번 희귀의약품 지정은 골육종 분야의 높은 미충족 의료 수요와 함께 리가켐바이오 ADC 플랫폼의 경쟁력을 보여주는 결과"라며 "골육종은 지난 40여 년 동안 치료 혁신이 거의 없었던 질환으로 여전히 독성이 큰 항암화학요법에 의존하고 있다"고 말했다.

이어 "FDA의 결정을 매우 고무적으로 받아들이며 올해 하반기 임상 진입을 기대하고 있다"고 강조했다.

육종은 뼈와 연조직에서 발생하는 70여 종 이상의 희귀 암종을 통칭한다. 질환 특성상 환자 수가 적고 생물학적 특성이 다양해 신약 개발이 쉽지 않은 분야로 꼽힌다.

특히 골육종은 소아·청소년에서 가장 흔하게 발생하는 악성 골종양이다. 수술과 방사선치료, 항암화학요법이 표준 치료법으로 활용되고 있지만 재발·전이 환자의 예후는 여전히 좋지 않다. 상당수 환자는 절단 수술까지 고려해야 하는 상황이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀질환과 미충족 의료 수요가 큰 분야의 신약 개발을 촉진하기 위한 제도다. 향후 품목 허가를 받을 경우 최대 7년간 시장 독점권을 비롯해 규제 수수료 감면, FDA와의 개발 협의 지원 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

한편 리가켐바이오는 2021년 소티오와 ADC 플랫폼 기술이전 계약을 체결했다. 이를 통해 소티오는 리가켐바이오의 ConjuAll 플랫폼을 활용한 다중 타깃 ADC 치료제의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했으며, 양사는 현재까지 공동 개발을 이어오고 있다.

출처 : 리가켐바이오 ADC 기술 적용 신약, 美 FDA 희귀의약품 지정 < DD 픽 유망기업 < 뉴스 < 기사본문 - 헬로디디